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这一疾病会导致淋巴管异常扩张和变形，使淋巴系统无法正常排出体液，从而引发严重呼吸困难、皮肤损伤及多器官受累，常危及生命，尚无有效疗法。

魏茨曼科学研究所等机构的研究人员将患者细胞中发现的NRAS基因突变导入斑马鱼胚胎，成功建立了与人类高度相似的疾病模型。实验显示，突变基因会使斑马鱼主要淋巴管严重扩张，心脏肿胀，病理特征与人类患者几乎一致。进一步研究发现，卡波西样淋巴管瘤病的发生机制在于突变后的NRAS基因被“卡死”在启动状态，导致淋巴细胞无限增殖。

在此基础上，团队设计了一套自动化药物筛选系统，检测了约150种已获批药物，最终锁定两种候选药物。这两种药物在斑马鱼模型中均显著逆转了心脏和淋巴管异常，并在患者来源细胞实验中抑制了病变细胞的异常生长。研究人员指出，与目前用于抑制NRAS的部分抗癌药物相比，这两种候选药物安全性更高，副作用更小。

声明说，由于这一疾病极为罕见，团队计划跨中心合作，希望尽快推动临床试验，为患者带来新的治疗选择。相关成果近日发表在美国《实验医学杂志》上。